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据2月4日国际权威期刊《自然·医学》记载，我国科学家在干细胞治疗糖尿病研究中获得重要进展。由北京大学邓宏魁研究团队、中国医学科学院彭小忠研究团队医院沈中阳研究团队合作，解决了高效诱导人体多能干细胞（IPS）分化成为功能成熟的胰岛细胞的难题，有望在将来成为治愈1型糖尿病更为理想的治疗方案。
人体多能干细胞具有无限增殖和分化成功能细胞的潜力，这使得利用人体多能干细胞衍生的功能细胞有望用于治疗许多重大疾病。糖尿病是威胁人类健康的主要疾病之一，可导致各种并发症的发生。并发症的发病率和死亡率极高，严重影响患者的生活质量，甚至威胁到他们的生命。我国已成为世界上糖尿病患者人数最多的国家，迫切需要开发有效治疗糖尿病的新方法。目前临床胰岛移植治疗糖尿病已有成熟的技术方案和良好的临床效果，但人类胰腺供体的稀缺性极大地限制了其广泛应用。人体多能干细胞制备的胰岛细胞有望突破这一瓶颈，是人多能干细胞在转化医学领域最快的突破方向。
所有糖尿病都可以使用胰岛素（图片来源：网络）
人体多能干细胞被证实能改善非人类灵长动物糖尿病
年2月4日，北京大学邓宏魁课题组、中国医学科学院/北京协和医学院彭小忠课题组、医院沉中阳课题组合作发表了一篇关于干细胞衍生胰岛改善非人类灵长类动物糖尿病的论文，刊登在了国际顶级医学杂志《自然医学研究》上。该研究首先在原有工作的基础上进一步优化改进了人体多能干细胞分化制备胰岛细胞的制备方案，获得了功能成熟的人体多能干细胞衍生的胰岛细胞；进一步将它们移植到非人类灵长类动物中在糖尿病动物模型中，系统评估了人体多能干细胞分化的胰岛在治疗糖尿病中的安全性和有效性。
邓宏魁演讲现场（图片来源：网络）
将多能干细胞分化成胰腺β细胞，中国走在世界前列
早在年，邓宏魁研究组率先采用在模拟胰腺体内发育、分化的策略，应用ActivinA诱导小鼠多能干细胞分化成内胚层细胞，然后用视黄酸（Retinoicacid,RA）诱导细胞向胰腺命运特化，最后加入促进胰腺β细胞分化的因子，在体外分步诱导小鼠多能干细胞分化成为胰腺β细胞。
该方法随后被德国AnnaWobus研究组进一步证实，ActivinA和RA随后被广泛地用于诱导多能干细胞向胰腺β细胞定向分化的研究中。年美国Novocell公司（现更名为ViaCyte公司）采用了邓宏魁研究组报道的ActinvinA和RA，并进一步加上其它诱导因子分步处理，将人体多能干细胞诱导成胰岛素分泌细胞。
在年，邓宏魁实验室也报道了在已有的工作基础之上建立的诱导人多能干细胞定向分化为胰腺β细胞的技术方案，并首次获得了能够改善小鼠糖尿病症状的人体多能干细胞来源的胰腺β细胞。这些研究进展为利用人体多能干细胞治疗糖尿病奠定了早期的研究基础。多能干细胞被分为胚胎干细胞、围产期干细胞和诱导性多能干细胞（图片来源：网络）
IPS向胰岛分化及移植的重大突破
诱导多能干细胞（以下简称“IPS”）是具有多项分化潜能的干细胞，可以在体外通过诱导分化成为功能成熟的胰岛细胞，但分化效率低下一直是阻碍其发展的重要瓶颈。
在此次的研究中，邓宏魁研究团队大幅度优化了IPS向胰岛细胞的分化方案，重点解决了如何高效率地诱导从胰腺前体细胞向胰岛内分泌细胞命运特化的技术难题，从而使体外大规模制备功能成熟的胰岛细胞成为可能。
研究团队通过临床前期灵长类糖尿病模型，将人体IPS来源的胰岛移植给糖尿病恒河猴，受体猴血糖控制水平较移植前得到明显改善，糖化血红蛋白显著下降，并且病理学检测结果显示移植的胰岛细胞存活并保持良好的功能。更为重要的是，研究团队在灵长类动物实验周期内，未发现移植细胞发生致瘤现象，初步验证了人体IPS来源的胰岛移植治疗方案的安全性。
据医院器官移植中心王树森教授介绍，临床前期灵长类动物实验是IPS来源的胰岛移植临床研究的重要前期基础，可以较好地评估治疗方案的安全性和有效性，对后续临床研究的顺利实施具有十分重要的指导意义。胰岛素可分为动物胰岛素，人胰岛素，胰岛素（图片来源：网络）
邓宏魁团队将继续优化IPS向胰岛分化及移植方案，系统性开展IPS来源的胰岛移植临床研究工作，力争早日让广大1型糖尿病患者受益。
国外对多能干细胞的研究也开展得如火如荼
同时，国外一些利用“多能干细胞分化的细胞治疗糖尿病”的研究团队也取得了重要进展。美国的ViaCyte尝试利用人类多能干细胞分化的胰腺前体细胞进行糖尿病治疗。
他们报告说，在17名患者中，一些患者能够在细胞植入后6个月检测到低水平的C肽分泌；同时，达到目标血糖范围的时间增加了13%。该研究结果证明了该方法的安全性，但也表明该方法获得的人多能干细胞分化的胰腺前体细胞与人原代分离的胰岛在临床疗效上存在明显差距。
Melton团队与美国Vertex公司合作，直接使用人多能干细胞分化的胰岛细胞进行移植，并在第一批进行细胞移植的志愿者中，观察到内源性胰岛素分泌明显恢复；细胞移植后90天，患者的每日胰岛素剂量减少了91%。
尽管仅报告了一名患者的数据，但结果令人鼓舞。这项研究成功地证明了从人类多能干细胞分化而来的胰岛细胞在非人类灵长类动物模型中治疗糖尿病的安全性和有效性。该研究的临床研究结果充分证明了人类多能干细胞来源的胰岛细胞在治疗1型糖尿病方面的巨大潜力。干细胞在糖尿病领域再次取得优异的成绩（图片来源：网络）
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